Consiguen revertir una causa genética de la pérdida auditiva
El Hospital Infantil de Boston ha logrado desarrollar una técnica génica que ha permitido revertir la pérdida auditiva causada por el gen STRC. Este gen se estima que es el causante de hasta el 16% de las pérdidas de audición diagnosticadas. La citada técnica ha permitido sustituir con éxito la proteína mutada, la estereocilina, en el oído interno y revertir la pérdida de audición severa en ratones, a veces hasta alcanzar niveles de audición normales.
Los resultados de este trabajo, publicados n la revista ‘Science Advances’, abren la puerta a probar esta terapia génica en pacientes con pérdida de audición por STRC. Si la terapia génica restaura la función auditiva a nivel de tejido, los investigadores esperan solicitar a la FDA (agencia reguladora de los medicamentos en Estados Unidos) permiso para probarla en humanos.
Jeffrey Holt, científico de los departamentos de Otorrinolaringología y Neurología del Hospital Infantil de Boston e investigador principal del estudio, remarca que «si la estereocilina está mutada, no hay ese contacto, por lo que las células ciliadas no se estimulan adecuadamente. Pero lo más importante es que las células ciliadas siguen siendo funcionales, por lo que son receptivas a la terapia génica. Creemos que esto proporcionará una amplia ventana de oportunidades para el tratamiento: desde bebés hasta adultos con pérdida de audición».
Fuente: Gaes.es